Biomarin Pharmaceutical Inc
BioMarin Pharmaceutical Inc. È un'azienda globale di biotecnologie impegnata nello sviluppo di scoperte genetiche in farmaci che hanno un impatto sulla vita di ogni paziente. L'azienda dispone di un portafoglio di terapie commerciali e di una pipeline clinica e preclinica. I suoi prodotti commerciali comprendono Vimizim (elosulfase alfa), Naglazyme (galsulfase), Palynziq (pegvaliasi-pqpz), Brineura (cerliponasi alfa), Aldurazima (laronidasi), Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), Kuvan (sapropterina dicloridrato) e Voxzogo (vosoritide). Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento di MPS IVA, un disturbo di stoccaggio lisosomico. Galafold (migalastat) è il suo trattamento orale per la malattia di Fabry, e Pombiliti (cipaglucosidasi alfa-atga) + Opfolda (miglustat), è una terapia a due componenti per la malattia di pompe. Il suo portafoglio include anche ALE1, una piccola molecola orale per il potenziale trattamento dell'ipofosfatasia (HPP), una rara malattia genetica ossea causata da mutazioni nel gene ALPL.
Settore
Healthcare
Industria
Biotechnology & Drugs
Paese
United States
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